목차
표제지
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국내동향 3
과기정통부, 해외 유수 바이오 데이터센터와의 글로벌 데이터 공유 기반 마련 3
식약처, 2023 융복합 의료제품 콘퍼런스 개최 3
복지부, 바이오헬스 신시장 창출을 위한 범정부 컨트롤타워 출범 4
식약처, 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더 제공 4
식약처, 첨단바이오의약품 규제과학 상담 사례집 개정ㆍ발간 4
복지부, 2023년 제10차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품심의위원회 개최 5
식약처, 아시아ㆍ태평양지역 바이오의약품 역량 강화에 앞장 5
식약처, '융복합 의료제품 허가ㆍ심사 처리 절차(공무원 지침서)' 개정 안내 6
식약처, '세포치료제 세포은행 평가 가이드라인(민원인 안내서)' 개정 안내 6
주요국 동향 7
미국 7
OTP, 세포ㆍ유전자치료제 승인 후 안전성 및 유효성 데이터 수집 방법 및 접근법 관련 회의 녹취록 공개 7
FDA, ZOLGENSMA® 처방정보(USPI) 업데이트 관련 Supplement Approval letter 공지 7
CBER, 재생의학 치료를 위한 자발적 합의 기준 승인 프로그램(SRP-RMT) 가이던스 공개 7
유럽 8
EMA, CAT (Committee for Advanced Therapies) 10월 월간 회의 의제 8
EMA, CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) 10월 월간 회의 의제 9
EMA, 나이 관련 황반변성 유전자치료제 '4D-150' PRIME 자격 요청 승인 10
EMA, CAT (Committee for Advanced Therapies) 11월 월간 회의 의제 10
EPAR (European Public Assessment Report) 업데이트 4건 12
일본 14
PMDA, 제3회 표적특이성 in vivo 유전자치료제의 벡터에 관한 평가 방안 전문 위원회 개최 및 관련 자료 게재 14
PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개 14
MHLW, 제2회 약사ㆍ식품위생심의회 재생의료제품ㆍ생물유래기술부회 개최 안내 14
MHLW, 「유전자 치료용 제품 등의 비임상 생체내 분포에 대한 고려사항」 가이드라인(2023. 10. 23., 医薬機審発 1023 第1号) 배포 15
MHLW, 「유전자 치료용 제품 등의 품질 및 안전성의 확보에 관한」 가이드라인 일부 개정(2023. 10. 23., 医薬機審発 1023 第2号) 배포 15
PMDA Updates(2023년 10월호) 게재 15
Key Issue: 유럽 EMA, 유전자치료제 비임상 체내분포 고려사항 관련 ICH 가이드라인 S12 - Step 5 발표 16
1. 서론(INTRODUCTION) 18
1.1. ICH S12 가이드라인의 목적(Objectives of the ICH S12 guideline) 18
1.2. 배경(Background) 18
1.3. 적용 범위(Scope) 18
2. 비임상 체내분포의 정의(Definition of nonclinical BD) 19
3. 비임상 체내분포 평가 시기(Timing of nonclinical BD assessment) 19
4. 비임상 체내분포 연구 설계(Design of nonclinical BD studies) 19
4.1. 일반적 고려사항(General considerations) 19
4.2. 시험 물질(Test article) 19
4.3. 동물 종 또는 모델(Animal species or model) 19
4.4. 동물 집단 크기 및 성별(Group size and sex of animals) 20
4.5. 투여 경로와 투여량 선택(Route of administration and dose level selection) 20
4.6. 표본 수집(Sample collection) 20
5. 구체적 고려사항 21
5.1. 분석 방법론 21
5.2. 발현 산물의 측정 21
5.3. 면역학적 고려사항 21
5.4. 생체 외 유전자 변형 세포 22
5.5. 생식선 조직의 BD 평가 22
5.6. 추가 비임상 BD 연구가 필요한 경우 22
5.7. 대안적 접근방식에 대한 고려사항 23
6. 비임상 BD 연구의 적용 23
주 23
용어집 24
참고문헌 25
References 26
